1月7日，维升本公司（VISEN Pharmaceuticals）宣布其向中都国人第三世界处方解毒监督管理局（NMPA）递交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）用于肌腱发育不全（ACH）病变的II期解毒厂针灸实验申请已经取得核准，紧接著在中都国人尽力开展ACcomplisH China针灸实验，做到了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma尽力开展的TransCon C-型利钠肽 II期世界各地针灸实验）世界各地互联。
TransCon CNP通过小规模发放活适度CNP以抑制以致于诱导的成肝脏土壤因子激素3（FGFR3）接收机通道，每周一次给解毒较慢获释，旨在借助ACH儿童病变扩建头骨土壤平衡点，同时缓解和防止ACH的出血。TransCon CNP已同时取得美国乳制品和处方解毒监督管理局和欧洲理事会授予的孤儿解毒资格认定。
肌腱发育不全病变大面临多重无助亟待解决
肌腱发育不全是最经常见的非匀称适度瘦弱，其是由成肝脏土壤因子激素3（FGFR3）遗传物质中都的一个经常染色体显适度诱导基因突变引起的，该基因突变造成FGFR3和CNP接收机通道的作用恶性循环，不属于一种经常染色体显适度遗传适度疾病，约80%的病变，父母身高正经常，中都风是因为新生儿发生致病适度遗传物质基因突变1。据目在此之前已知资料援引，ACH在活产新生儿中都的中都风率为1：25，0002，影响世界各地大约25500人3。病变通经常展示出为颈部短小、头大以及特征适度模样伴在此之前额凸显和大面中都部后缩，新生儿期肌侧向低落是值得注意展示出，到成年人时，身高也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可造成多种致使的出血，最主要枕骨大孔缩小、睡眠吞咽暂停和慢适度下身感染等，使得病变死亡者风险增高，日常生活质量低落。 对于大其余部分的ACH病变，可以通过特异适度的针灸及影像学展示出来开展病患。对于其余部分病患不恰当或展示出不值得注意的病变，可以通过FGFR3杂合体遗传物质变异的扫描方才复发1。治疗法方大面，目在此之前世界各地商品上尚未有十分有效的抗生素被核准用于治疗法ACH2。由于缺乏根本适度治疗法手段，为防止和控制多种合并症，造成病变可能会需承受高昂的医疗费用，为个人、兄弟姐妹及医疗保健系统带来沉重分担。
由于病变日常生活较难自理，基础教育、职场吃力，收入低等心理因素，使得他们较难融入社会，进一步减少了日常生活分担，进而造成以兄弟姐妹为单位的劳动力缺失，医疗保健支出减少。因此，目在此之前迫切需要快速针对成因的解毒厂研制出以降低病变、兄弟姐妹及社会的分担。
TransCon CNP II期针灸研究世界各地互联，快速研制出进程
根据针灸在此之前和针灸资料表明，CNP通道可加强土壤。减少的CNP可反之亦然FGFR3基因突变的影响，从而加强头骨土壤。然而，人体中都天然CNP的半衰期短，仅有2-3分钟5，需要近十年肾脏施打使用，造成其较难针灸领域。 目在此之前，TransCon CNP是世界各地唯一西北大面针灸或商业化过渡阶段的采用 “再次通到 （Transient Conjugation）”专利核心技术设计的长效CNP，其半衰期可以超越120小时6。
动物实验实验中都，TransCon CNP可以缓解肌腱发育不全模型小鼠的头骨土壤，防止枕骨大孔肌腱结合过年在此之前嵌入7。由Ascendis Pharma 开展的I期世界各地针灸研究资料证明了在针灸在此之前实验中都的解毒代动力学以及心血管可用适度，且耐受适度较佳，未报告致使不好事件或抗CNP免疫出现8。 “我们本次在中都国人获批的ACcomplisH China研究，是世界各地针灸构想中都的最重要组成，在充分论证及反复沟通其合理适度及可用适度后取得解毒厂针灸实验核准。这将是一项在肌腱发育不全病变中都审计每周一次TransCon CNP皮下给解毒的可用适度和、多中都心、随机、比对、II期针灸实验。”维升本公司副手医学监杨军教授引介道：“主要研究旨在是审计治疗法的可用适度和对12个月年化土壤速率的作用。我们将在必需病变安全及实验质量的在此之应该下快速世界各地研制出的进度。”
维升本公司致力于“病变为先”，以中都国人针灸资料主导世界各地研制出进程
近十年，法制有鉴于此罕见病的管理，采取了一系列的政策，主导罕见病禁毒事业的发展。2020年出台的《前提医疗卫生与健康加强法》中都第五章第六十条明文规定，第三世界建立健全以针灸需求为导向的处方解毒审评批文法制，要赞同针灸急需处方解毒和禁毒罕见病、重大疾病等处方解毒的研制、制造，满足疾病禁毒需求。 “正因如此当地政府的赞同和大多多家公司的不懈努力，本次TransCon CNP在中都国人做到了与世界各地互联尽力开展II期针灸实验，这将借助格外多中都国人ACH病变在第一时间取得针对中都风机制的潜在有效治疗法。
此外，中都国人的针灸资料将作为快速该创解毒厂物世界各地研制出进程的最重要赞同，从而助力世界各地的ACH病变。”维升本公司副手执行监卢安安宣称：“维升秉承着‘病变为先’的目标，未来我们将再次尽力通力合作多家公司，携手提高广大群众对法制ACH病变的关注，快速缓解中都国人ACH的医疗机构现状，助力‘健康中都国人2030’的年在此之前日做到！” 关于维升本公司维升本公司（VISEN Pharmaceuticals）致力视为荷尔蒙具体治疗法领域的专家，将世界各地领先的治疗法法则及处方解毒导入中都国人，期望让格外多的中都国人病变格外年在此之前地受益于世界各地核心技术可靠的治疗法建议。 维升本公司于2018年正式成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧金融商品（Vivo Capital）领导的联合企业人携手创立，Sofinnova Ventures尽力参与首战企业。维升取得Ascendis独家特许，将其子公司的荷尔蒙治疗法建议在北区开发新并大力推广，特许覆盖中都国人东南亚及港澳台地北区等地北区。 关于TransConTM核心技术TransCon是指“再次通到”（Transient Conjugation）。TransCon核心技术网络服务通过创重新资料处理重新治疗法建议，以敏感适度地提高效率最主要有效适度、可用适度和给解毒振幅在内的治果。TransCon底物最主要3个其余部分：无权修饰的原型抗生素，保护原型抗生素的惰适度多种类型底物和将两者再次通到起来的通到结构。当3其余部分结合后，多种类型底物可以使得原型抗生素失活并且不被人体拔除。当注射至肺脏，在生理必要条件的pH和体温下，有活适度的、无权修饰的原型抗生素将以可视的方式获释出来。由于原型抗生素是无权修饰的，因此可以维持其原有的解毒理机制。TransCon核心技术可以较广的领域于各种治疗法领域的细胞内、或小底物，可以脸部或局部领域。
具体史料：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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